Prima terapie genetică eficientă în bolile autoimune
O realizare importantă în domeniul medical vine din China, unde trei persoane cu afecțiuni autoimune severe au intrat în remisiune după ce au fost tratate cu celule imune bioinginerite și modificate prin CRISPR. Aceștia sunt primii pacienți tratați cu celule imunitare modificate provenite de la donatori, în locul celor recoltate din propriul corp. Această abordare deschide drumul către producerea pe scară largă a terapiilor pentru bolile autoimune, ceea ce ar putea reduce semnificativ costurile și timpul de producție.
Tratamentul a inclus utilizarea celulelor T modificate, numite celule CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T cells), care au demonstrat eficiență în tratarea cancerelor de sânge. De data aceasta, ele au fost utilizate pentru a ținti celulele B implicate în afecțiunile autoimune, cum ar fi scleroza sistemică și miozita autoimună. În cazul lui Gong, un bărbat de 57 de ani cu scleroză sistemică, primele semne de îmbunătățire au apărut la doar trei zile după tratament. La două săptămâni, el și-a reluat activitatea la birou.
Un aspect inovator al acestui tratament este că s-a realizat cu celule T provenite de la un donator sănătos, în loc de celulele proprii ale pacientului. Aceasta ar putea permite producerea de tratamente pentru sute de pacienți din celulele unui singur donator, scăzând costurile și accelerând procesul. Cercetătorii subliniază că rezultatele trebuie confirmate pe un număr mai mare de pacienți, dar potențialul este promițător.
Dacă succesul acestui tratament continuă, ar putea schimba fundamental modul în care sunt tratate cele peste 80 de boli autoimune asociate cu disfuncții ale sistemului imunitar.
